Il fegato che non smette di funzionare: così il Bambino Gesù studia le malattie metaboliche
Articolo del 11 Giugno 2025
Il mantenimento della vitalità degli organi espiantati rappresenta un campo cruciale sia per la conservazione in vista del trapianto, sia per l’applicazione sperimentale nello studio di patologie metaboliche rare. Il Bambino Gesù di Roma è tra i pochi centri pediatrici in Italia a dotarsi di sistemi avanzati di perfusione epatica ex vivo.
La macchina perfusoria epatica al Bambino Gesù
Nel 2018, l’ospedale ha acquisito un’apposita macchina per la conservazione del fegato, seguendo l’esempio per altri organi come rene e — a breve — polmone. Questo dispositivo permette di mantenere il fegato in condizioni perfuse normotermiche o ipotermiche e riduce notevolmente i danni da ischemia, estendendo i tempi di conservazione uscendo dai limiti tradizionali (8‑10 h).
Un esempio emblematico dell’impatto della perfusione: un fegato suddiviso (“split”) prelevato all’estero, perfuso per ben 16 ore prima del trapianto, consentendo due trapianti simultanei, uno a un bambino e uno a un adulto.
Applicazioni per le malattie metaboliche
Il Bambino Gesù è hub nazionale per trapianto di fegato, rene e multiviscerale, con numerose indicazioni legate alle malattie metaboliche ereditarie (es. acidemie organiche, difetti del ciclo dell’urea, leucinosi, fenilchetonuria). In questo ambito, la perfusione epatica verifica ex vivo le funzionalità metaboliche del fegato prima dell’impianto e permette l’impostazione di protocolli sperimentali per capire come organi colpiti da mutazioni o carenze enzimatiche reagiscono in condizioni controllate. Inoltre, l’attività preclinica svolta al centro di chirurgia epato-bilio-pancreatica (diretto da Marco Spada) fa leva sui perfusori per validare strategie terapeutiche prima della trasposizione clinica
Vantaggi e prospettive
- Migliore uso degli organi: la perfusione espande la finestra temporale utile per trapianto, aumentando la qualità degli organi recuperati da donatori anche distanti.
- Ricerca sulle malattie rare: malattie metaboliche come acidemia metilmalonica, tirosinemia o deficit del ciclo dell’urea possono essere studiate in fegati “vivi” in laboratorio: si sperimentano supplementazioni, test diagnostici, modulazioni enzimatiche, prima di applicarle in vivo.
- Terapie future personalizzate: i dati ricavati stimolano lo sviluppo di terapie geniche o molecolari mirate alla normalizzazione funzionale del fegato.
Conclusioni
Il Bambino Gesù, con la macchina di perfusione epatica attiva dal 2018, si profila come polo d’avanguardia non solo nella conservazione e trapianto del fegato pediatrico, ma anche nella sperimentazione preclinica su malattie metaboliche. Mantenere organi vitali ex vivo permette di:
- Ottimizzare trattamenti,
- Studiare patologie gravi al microscopio biologico,
- Validare approcci innovativi prima di passarli in clinic.
Un salto significativo verso un trapianto più sicuro, personalizzato, e scientificamente fondato.
Per approfondimenti: ILFATTOQUOTIDIANO
